事件：Editas Medicine 公布了EDIT-301 療法用于治療鐮刀型細(xì)胞貧血病(SCD) 的I/II 期RUBY 試驗(yàn)數(shù)據(jù)，第一位患者成功植入了中性粒細(xì)胞和血小板。這次給藥是Editas 專(zhuān)有的CRISPR 基因編輯的新型Cas 酶AsCas12a 首次在臨床試驗(yàn)中用于編輯人體細(xì)胞。

 

    EDIT-301 是一種在研體外基因編輯療法，用于治療β 地中海貧血和鐮刀型細(xì)胞貧血病概念股（SCD）。今年5 月，F(xiàn)DA 授予EDIT-301 孤兒藥龍頭股資格，用于治療β-地中海貧血。此前，F(xiàn)DA 已授予EDIT-301 罕見(jiàn)兒科疾病稱(chēng)號(hào)，用于治療β-地中海貧血和鐮狀細(xì)胞�。⊿CD）。EDIT-301 由患者來(lái)源的CD34+造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞龍頭股組成，它使用進(jìn)行CRISPR 基因編輯的新型Cas 酶AsCas12a，對(duì)細(xì)胞編碼胎兒血紅蛋白基因（HBG1 與HBG2）的啟動(dòng)子進(jìn)行編輯。

 

    EDIT-301 選擇β-地中海貧血和SCD 作為適應(yīng)癥，主要是因?yàn)?beta;-地中海貧血與 SCD 都是由于表達(dá)β-珠蛋白的基因突變所致。在人發(fā)育過(guò)程中，血紅蛋白的β 樣亞基會(huì)發(fā)生兩次轉(zhuǎn)換，由胚胎時(shí)期的ε 轉(zhuǎn)換為胎兒時(shí)期的γ，最終轉(zhuǎn)換為出生后的β。其編碼基因，分別稱(chēng)為ε-, γ-, β-珠蛋白，位于11號(hào)染色體的β-珠蛋白基因座中。人出生后，紅細(xì)胞中γ 向β 轉(zhuǎn)換的過(guò)程，被稱(chēng)為珠蛋白轉(zhuǎn)換。如果能夠重新激活β-地中海貧血患者的γ-珠蛋白基因的表達(dá)，就能彌補(bǔ)β-珠蛋白的缺失，β-地中海貧血與 SCD 都是由于表達(dá)β-珠蛋白的基因突變所致，治療思路類(lèi)似。

 

    RUBY 試驗(yàn)概念股是一項(xiàng)單臂、開(kāi)放、多中心的臨床I/II 期試驗(yàn)，旨在評(píng)估EDIT-301 在SCD 患者中的療效與安全性。Editas 預(yù)計(jì)在年底前宣布臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的頂線(xiàn)結(jié)果。此外，用于檢驗(yàn)EDIT-301 在輸血依賴(lài)型β 地中海貧血（TDT）患者身上的安全性、耐受性與初步療效的EDITHAL 臨床I/II 期試驗(yàn)也正在準(zhǔn)備中，預(yù)計(jì)在2022 年進(jìn)行第一位病患給藥。

 

    不同于傳統(tǒng)小分子化藥、抗體藥概念股的機(jī)理，核酸藥物尤其獨(dú)特的作用機(jī)理與誠(chéng)邀能力。β-珠蛋白基因突變導(dǎo)致疾病的致病基因是目前基因治療的理想靶點(diǎn)，未來(lái)，隨著對(duì)于人類(lèi)基因組以及疾病致病機(jī)理認(rèn)知的不斷加強(qiáng)，核酸藥物將會(huì)面向更多疾病，普及更多疾病患者，真正成為繼小分子化學(xué)藥龍頭股和抗體藥物之后又一類(lèi)爆款產(chǎn)品。綜上，繼續(xù)給予核酸行業(yè)“看好”評(píng)級(jí)。

 

    風(fēng)險(xiǎn)提示：新產(chǎn)品銷(xiāo)售不及預(yù)期；研發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)；行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)加劇風(fēng)險(xiǎn)；宏觀經(jīng)濟(jì)下行風(fēng)險(xiǎn)。

 

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